Chaque patient traité avec la thérapie génique CRISPR pour les maladies du sang continue de prospérer, plus d'un an après


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18 mois après le début des premiers essais cliniques sérieux de thérapie génique CRISPR pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie - et tous les patients sont indemnes de symptômes et n'ont pas eu besoin de transfusions sanguines.

La drépanocytose (SCD) peut causer divers problèmes de santé, notamment des épisodes de douleur intense, appelés crises vaso-occlusives, ainsi que des lésions organiques et des accidents vasculaires cérébraux.


Les patients atteints de thalassémie transfusionnelle dépendante (TDT) sont dépendants des transfusions sanguines dès la petite enfance.



Le seul remède disponible pour les deux maladies est une greffe de moelle osseuse d'un donneur étroitement lié, une option qui n'est pas disponible pour la grande majorité des patients en raison de la difficulté à localiser des donneurs appariés, du coût et du risque de complications.


Dans les études, l’objectif des chercheurs est de guérir fonctionnellement les troubles sanguins en utilisant l’édition de gènes CRISPR / Cas9 en augmentant la production d'hémoglobine fœtale, qui produit des globules rouges normaux et sains par opposition aux cellules déformées produites par une hémoglobine défectueuse dans le corps des personnes atteintes de ces troubles.

Les essais cliniques impliquent la collecte de cellules souches auprès des patients. Les chercheurs éditent les cellules souches à l'aide de CRISPR-Cas9 et infusent les cellules génétiquement modifiées dans les patients. Les patients restent à l'hôpital pendant environ un mois après la perfusion.

Avant de recevoir leurs cellules modifiées, les sept patients atteints de bêta-thalassémie ont nécessité des transfusions sanguines environ toutes les trois à quatre semaines et les trois patients atteints de SCD ont souffert d'épisodes de douleur intense environ tous les deux mois.

Toutes les personnes atteintes de bêta-thalassémie sont indépendantes de la transfusion depuis le traitement, une période allant de 2 à 18 mois.


De même, aucune des personnes atteintes de SCD n'a connu de crises vaso-occlusives depuis la perfusion de CTX001. Tous les patients ont présenté une augmentation substantielle et soutenue de la production d'hémoglobine fœtale.

Voler pour la première fois

15 mois plus tard, et le premier patient à recevoir le traitement pour SCD , Victoria Gray, a même pris l'avion pour la première fois.

Avant de recevoir la thérapie génique CRISPR, Gray craignait que le changement d'altitude ne provoque une crise de douleur atroce en vol. Maintenant, elle ne se soucie plus de telles choses.

Elle a dit Radio Nationale Publique de son voyage à Washington, D.C: «C'était une de ces choses que j'attendais d'avoir une chance de faire… C'était passionnant. J'avais une fenêtre. Et je dois regarder par la fenêtre et voir les nuages ​​et tout.


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En décembre, leJournal de médecine de la Nouvelle-Angleterre publié le premier document de recherche évalué par des pairs de l'étude - il se concentre sur Gray et le premier patient TDT qui a été traité avec une infusion de milliards de cellules modifiées dans leur corps.

«Il y a un grand besoin de trouver de nouvelles thérapies pour la bêta-thalassémie et la drépanocytose», a déclaré Haydar Frangoul, MD, directeur médical de l'hématologie et de l'oncologie pédiatriques au Sarah Cannon Research Institute, le TriStar Centennial Medical Center de HCA Healthcare. «Ce que nous avons pu faire grâce à cette étude est une réalisation formidable. En modifiant le gène des propres cellules souches du patient, nous pourrions avoir le potentiel de faire de cette thérapie une option pour de nombreux patients confrontés à ces maladies du sang. '

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En raison de la manière précise dont fonctionne l'édition du gène CRISPR-Cas9, le Dr Frangoul a suggéré que cette technique pourrait potentiellement guérir ou améliorer une variété de maladies d'origine génétique.

Comme GNN l'a signalé, les chercheurs utilisent déjà CRISPR pour essayer de traiter cancer , Parkinson , cardiopathie , et VIH , ainsi que.

Source: Société américaine d'hématologie